ATC kod A16AX06 odnosi se na Miglustat, inhibitor glukozilceramid sintetaze. Smanjuje stvaranje glukozilceramida, koristi se za lečenje Gošeove bolesti i drugih lizozomskih bolesti.
Indikovan je za lečenje Gošeove bolesti tipa 1 kod odraslih pacijenata koji ne mogu primiti enzimsku terapiju, kao i za Niemann-Pick bolest tipa C.
Smanjuje veličinu slezine kod 50-60% pacijenata sa Gošeovom bolešću unutar 12-24 meseca, stabilizuje neurološke simptome kod 60-70% pacijenata sa Niemann-Pick bolešću unutar 1-2 godine i usporava progresiju bolesti kod 40-50% pacijenata.
Dostupan je pod imenima Zavesca, u dozi 100 mg, u obliku kapsula.
Uzima se oralno, 100 mg 3 puta dnevno, tokom dužeg perioda. Mogući efekti uključuju dijareju i tremor. Kontraindikovana je kod teške insuficijencije bubrega i zahtevaju oprez zbog rizika od neuropatije.
Miglustat (ATC kod A16AX06) je efikasan lek za lečenje Gošeove bolesti i Niemann-Pick bolesti tipa C. Za više informacija, obratite se lekaru ili farmaceutu.