ATC kod M09AX07 odnosi se na Nusinersen, antisens oligonukleotid. Povećava proizvodnju SMN proteina modifikacijom SMN2 gena, koristi se u lečenju spinalne mišićne atrofije (SMA).
Indikovan je za lečenje spinalne mišićne atrofije (SMA) tipa 1, 2 i 3, kod odraslih i dece.
Poboljšava motoričke funkcije kod 50-60% pacijenata sa SMA tipa 1 unutar 6-12 meseci, usporava progresiju bolesti kod 70-80% pacijenata sa SMA tipa 2 i 3 i povećava preživljavanje bez ventilacije kod 60-70% dece sa SMA tipa 1.
Dostupan je pod imenima Spinraza, u dozi 12 mg/5 ml, u obliku rastvora za injekciju.
Primenjuje se intratekalno (lumbalnom punkcijom), 12 mg u 4 doze (0, 14, 28, 63. dan), zatim svaka 4 meseca. Mogući efekti uključuju glavobolju i bol u leđima. Kontraindikovan je kod teških infekcija i zahtevaju oprez zbog rizika od trombocitopenije.
Nusinersen (ATC kod M09AX07) je efikasan lek za spinalnu mišićnu atrofiju. Za više informacija, obratite se lekaru ili farmaceutu.