M09AX03 - Ataluren

Šta je Ataluren?

ATC kod M09AX03 odnosi se na Ataluren, lek za translacionu terapiju. Omogucava citanje preko nonsens mutacija u distrofin genu, pomažuci proizvodnju funkcionalnog distrofina kod genetskih bolesti.

Indikacije

Indikovan je za lecenje Dušenove mišicne distrofije (DMD) kod pacijenata starijih od 2 godine koji imaju nonsens mutaciju u distrofin genu i koji su još u stanju da hodaju.

Prednosti terapije

Usporava progresiju bolesti kod 40-50% pacijenata, produžava sposobnost hodanja za 1-2 godine kod dece sa DMD i ima dobru podnošljivost sa minimalnim neželjenim efektima.

Najpoznatiji lekovi

Dostupan je pod imenima Translarna, Ataluren, u dozama 125 mg, 250 mg, u obliku granula za oralnu suspenziju.

Nacin primene i važna upozorenja

Uzima se oralno, 40 mg/kg dnevno podeljeno u 3 doze (10 mg/kg ujutru, 10 mg/kg u podne, 20 mg/kg uvece). Moguci efekti ukljucuju mucninu i glavobolju. Kontraindikovan je kod teške insuficijencije bubrega i zahteva genetsko testiranje pre primene.

Zakljucak

Ataluren (ATC kod M09AX03) je važan lek za Dušenovu mišicnu distrofiju. Za više informacija, obratite se lekaru ili farmaceutu.