Galafold*

Galafold je indiciran za dugotrajno liječenje odraslih i adolescenata u dobi od 12 godina i starijih s potvrđenom dijagnozom Fabryjeve bolesti (nedostatak α-galaktozidaze A) i koji imaju mutacije koje omogućuju odgovor na liječenje (vidjeti tablice u dijelu 5.1).

Liječenje lijekom Galafold moraju započeti i nadzirati liječnici specijalisti s iskustvom u dijagnosticiranju i liječenju Fabryjeve bolesti. Galafold nije namijenjen za istodobnu primjenu s enzimskom nadomjesnom terapijom (engl. enzyme replacement therapy, ERT) (vidjeti dio 4.4).

Doziranje

Preporučeni režim doziranja je 123 mg migalastata (1 kapsula) jedanput svaki drugi dan u isto doba dana.

Propuštena doza

Galafold se ne smije uzimati dva uzastopna dana. Ako je propustio dozu za cijeli jedan dan, bolesnik treba uzeti propuštenu dozu lijeka Galafold samo ako je to unutar 12 sati od uobičajenog vremena uzimanja doze. Ako je prošlo više od 12 sati, bolesnik treba nastaviti uzimati Galafold onog dana i u ono doba za koje je predviđena sljedeća doza u skladu s rasporedom doziranja svakog drugog dana.

Posebne populacije

Starija populacija

Nije potrebna prilagodba doze na temelju dobi (vidjeti dio 5.2).

2

VV-LAB-003886 - V1.0

Oštećenje funkcije bubrega

Ne preporučuje se primjena lijeka Galafold u bolesnika s Fabryjevom bolešću kod kojih je vrijednost procijenjene brzine glomerularne filtracije (engl. estimated glomerular filtration rate, eGFR) manja od 30 mL/min/1,73 m2 (vidjeti dio 5.2).

Oštećenje funkcije jetre

U bolesnika s oštećenjem funkcije jetre nije potrebna prilagodba doze lijeka Galafold (vidjeti dio 5.2).

Pedijatrijska populacija

Adolescenti u dobi od ≥ 12 do < 18 godina i tjelesne težine ≥ 45 kg

123 mg migalastata (1 kapsula) jedanput svaki drugi dan u isto doba dana (vidjeti dio 5.2).

Djeca mlađa od 12 godina

Sigurnost i djelotvornost lijeka Galafold u djece mlađe od 12 godina nisu još ustanovljene. Nema dostupnih podataka.

Način primjene

Za peroralnu primjenu.

Izloženost lijeku Galafold smanjuje se za otprilike 40 % kada se uzima s hranom, a 60 % kada se uzima s kavom (vidjeti dijelove 4.5 i 5.2). Hrana i kofein ne smiju se uzimati najmanje 2 sata prije i 2 sata poslije uzimanja lijeka Galafold kako bi se omogućilo najmanje 4 sata posta (vidjeti dio 4.5).

Voda (obična, s okusom, zaslađena), voćni sokovi bez pulpe i gazirani napitci bez kofeina, mogu se uzimati tijekom razdoblja 4-satnog posta.

Galafold se mora uzimati svakog drugog dana u isto doba dana kako bi se osiguralo da bolesnik ima optimalnu korist od lijeka.

Kapsule se moraju progutati cijele. Kapsule se ne smiju rezati, drobiti ili žvakati.

Preosjetljivost na djelatnu tvar ili neku od pomoćnih tvari navedenih u dijelu 6.1.

Savjetuje se da se u bolesnika koji su počeli uzimati migalastat ili koji su s enzimske nadomjesne terapije prešli na migalastat, periodično (svakih 6 mjeseci) prate bubrežna funkcija, ehokardiografski parametri i biokemijski markeri. U slučaju značajnog kliničkog pogoršanja potrebno je razmotriti treba li provesti dodatnu kliničku procjenu ili prekinuti liječenje lijekom Galafold.

Galafold nije indiciran za primjenu u bolesnika s mutacijama koje isključuju odgovor na liječenje (vidjeti dio 5.1).

U bolesnika liječenih lijekom Galafold nije uočeno smanjenje proteinurije.

Ne preporučuje se primjena lijeka Galafold u bolesnika s teškom bubrežnom insuficijencijom, definiranom vrijednosti eGFR-a manjom od 30 mL/min/1,73m2 (vidjeti dio 5.2).

3

VV-LAB-003886 - V1.0

Ograničeni podaci ukazuju na to da istodobna primjena jedne doze migalastata i infuzije standardne enzimske nadomjesne terapije dovodi do povećanja izloženosti agalzidazi do 5 puta. To je ispitivanje također pokazalo da agalzidaza nema utjecaja na farmakokinetiku migalastata. Galafold nije namijenjen za istodobnu primjenu s enzimskom nadomjesnom terapijom.

Pedijatrijska populacija

Kapsule od 123 mg migalastata nisu prikladne za djecu (≥ 12 godina) tjelesne težine manje od 45 kg (vidjeti dio 5.2).

Na temelju in vitro podataka, utvrđeno je da migalastat nije induktor enzima CYP1A2, 2B6 ili 3A4. Nadalje, migalastat nije inhibitor niti supstrat enzima CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 ili 3A4/5. Migalastat nije supstrat za MDR1 ili BCRP, niti je inhibitor humanih efluksnih transportera BCRP, MDR1 ili BSEP. Osim toga, migalastat nije supstrat za MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3 ili OCT2 niti je inhibitor humanih transportera za unos OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1 ili MATE2-K.

Učinak drugih lijekova na migalastat

Istodobna primjena migalastata s kofeinom smanjuje sistemsku izloženost migalastatu (AUC i Cmax) što može smanjiti djelotvornost lijeka Galafold (vidjeti dio 5.2). Treba izbjegavati istodobnu primjenu lijeka Galafold i kofeina najmanje 2 sata prije i 2 sata nakon uzimanja lijeka Galafold (vidjeti dio 4.2).

Žene reproduktivne dobi / kontracepcija u muškaraca i žena

Galafold se ne preporučuje ženama reproduktivne dobi koje ne koriste kontracepciju.

Trudnoća

Postoje ograničeni podaci o primjeni lijeka Galafold u trudnica. U kunića je razvojna toksičnost uočena samo pri dozama toksičnim za majku (vidjeti dio 5.3). Primjena lijeka Galafold ne preporučuje se tijekom trudnoće.

Dojenje

Nije poznato luči li se Galafold u majčino mlijeko u ljudi. Međutim, pokazalo se da se migalastat izlučuje u mlijeku štakora u laktaciji. U skladu s tim, ne može se isključiti rizik od izloženosti migalastatu u dojenčeta. Nužno je odlučiti treba li prekinuti dojenje ili prekinuti liječenje lijekom Galafold uzimajući u obzir korist dojenja za dijete u odnosu na korist liječenja za majku.

Plodnost

Učinci lijeka Galafold na plodnost u ljudi nisu ispitani. Prolazna i potpuno reverzibilna neplodnost u mužjaka štakora bila je povezana s liječenjem migalastatom pri primjeni svih ispitivanih doza. Potpuna reverzibilnost zabilježena je nakon 4 tjedna od prestanka uzimanja lijeka. Slični nalazi primijećeni su u nekliničkoj fazi nakon liječenja drugim iminošećerima (vidjeti dio 5.3). Migalastat nije imao učinka na plodnost u ženki štakora.

4

VV-LAB-003886 - V1.0

Galafold ne utječe ili zanemarivo utječe na sposobnost upravljanja vozilima i rada sa strojevima.

Sažetak sigurnosnog profila

Najčešća nuspojava bila je glavobolja koja je zabilježena u otprilike 10 % bolesnika koji su primali Galafold.

Tablični popis nuspojava

Učestalost je definirana kako slijedi: vrlo često (≥ 1/10), često (≥ 1/100 i < 1/10), manje često

(≥ 1/1000 i < 1/100), rijetko (≥ 1/10 000 i < 1/1000), vrlo rijetko (< 1/10 000), nepoznato (ne može se procijeniti iz dostupnih podataka). Unutar svake skupine učestalosti nuspojave su prikazane redoslijedom od veće prema manjoj učestalosti unutar svakog razreda klasifikacije organskih sustava.

U slučaju predoziranja preporučuje se opća medicinska skrb. Najčešća nuspojava zabilježena pri dozama lijeka Galafold od najviše 1250 mg bila je glavobolja, odnosno pri dozama od najviše 2000 mg omaglica.

Farmakoterapijska skupina: Drugi lijekovi za probavni sustav i metabolizam, različiti lijekovi za probavni sustav i metabolizam, ATK oznaka: A16AX14

Fabryjeva bolest je progresivni X-vezani poremećaj nakupljanja u lizosomima koji se javlja u muškaraca i žena. Mutacije u genu GLA koje uzrokuju Fabryjevu bolest dovode do nedostatka lizosomskog enzima -galaktozidaze A (α-Gal A) koji je potreban za metabolizam supstrata glikosfingolipida (npr. supstrata GL-3, lyso-Gb3). Stoga se smanjena aktivnost enzima α-Gal A povezuje s progresivnim nakupljanjem supstrata u podložnim organima i tkivima što dovodi do morbiditeta i mortaliteta povezanih s Fabryjevom bolešću.

Mehanizam djelovanja

Određene mutacije gena GLA mogu rezultirati stvaranjem abnormalno smotanih i nestabilnih mutiranih oblika enzima α-Gal A. Migalastat je farmakološki šaperon koji je osmišljen kako bi se selektivno i reverzibilno te s visokim afinitetom vezao za aktivna mjesta određenih mutiranih oblika enzima α-Gal A čiji genotipovi imaju mutacije koje omogućuju odgovor na liječenje. Vezivanje migalastata stabilizira te mutirane oblike enzima α-Gal A u endoplazmatskom retikulumu i olakšava njihov pravilan transport do lizosoma. Jednom kada je u lizosomima, odvajanje migalastata obnavlja aktivnost enzima α-Gal A, što dovodi do katabolizma supstrata GL-3 i srodnih supstrata.

Mutacije gena GLA koje omogućuju odgovor na liječenje lijekom Galafold navedene su u tablici 2. Mutacije gena GLA dostupne su također za pružatelje zdravstvene skrbi na adresi: www.galafoldamenabilitytable.com.

Navedene promjene nukleotida predstavljaju potencijalne promjene slijeda DNA koje rezultiraju mutacijom aminokiseline. Mutacija aminokiseline (promjena slijeda u proteinu) je najrelevantnija kod određivanja odgovora na lijek. Ako je dvostruka mutacija prisutna na istom kromosomu (i u muškaraca i u žena), takav će bolesnik odgovoriti na liječenje ako je dvostruka mutacija prisutna u jednom od unosa u tablici 2 (npr. D55V/Q57L). Ako je dvostruka mutacija prisutna na različitim kromosomima (samo u žena), takva će bolesnica odgovoriti na liječenje ako je bilo koja od pojedinačnih mutacija prisutna u tablici 2.

6

VV-LAB-003886 - V1.0

Apsorpcija

Apsolutna bioraspoloživost (AUC) za jednokratnu oralnu dozu migalastatklorida od 150 mg ili jednokratnu intravensku infuziju od 150 mg u trajanju od 2 sata iznosila je otprilike 75 %. Nakon jednokratne oralne doze otopine migalastatklorida od 150 mg, vrijeme do postizanja maksimalnih koncentracija u plazmi iznosilo je otprilike 3 sata. Izloženost migalastatu u plazmi (AUC0-∞) i Cmax pokazali su povećanje proporcionalno dozi pri oralnim dozama migalastatklorida od 50 mg do 1250 mg u odraslih.

Migalastat primijenjen uz obrok s visokim udjelom masti ili sat vremena prije obroka s visokim udjelom masti ili laganog obroka ili sat vremena nakon laganog obroka doveo je do značajnih smanjenja srednje ukupne izloženosti migalastatu (AUC0-∞) od 37 % do 42 %, te do smanjenja srednje maksimalne izloženosti migalastatu (Cmax) od 15 do 40 % u usporedbi s primjenom natašte (vidjeti dio 4.2).

U usporedbi s unosom jedne doze migalastata s vodom, unos s kavom koja sadrži približno 190 mg kofeina rezultirao je značajnim smanjenjem sistemske izloženosti migalastatu (srednje smanjenje vrijednosti AUC0-∞-a za 55 % i srednje smanjenje vrijednosti Cmax-a za 60 %). Primjena kofeina nije utjecala na brzinu apsorpcije (tmax) migalastata u usporedbi s vodom. Nije primijećen nikakav učinak kad se migalastat uzimao s prirodnim (saharoza) i umjetnim (aspartam ili acesulfam K) sladilima (vidjeti dijelove 4.2 i 4.5).

38

VV-LAB-003886 - V1.0

Distribucija

U zdravih dobrovoljaca volumen distribucije (Vz/F) migalastata nakon povećavanja jednokratne oralne doze (25 do 675 mg migalastatklorida) kretao se u rasponu od 77 do 133 l, što je pokazalo dobru distribuciju lijeka u tkiva, te prelazi ukupnu količinu vode u tijelu (42 litre). Nije bilo primijećeno vezanje na proteine plazme nakon primjene [14C]-migalastatklorida u rasponu koncentracija između

1 i 100 M.

Biotransformacija

Na temelju podataka in vivo zaključuje se da je migalastat supstrat za UGT enzim koji predstavlja manje značajan put eliminacije. Migalastat nije supstrat za P-glikoprotein (P-gp) in vitro i ne smatra se vjerojatnim da bi migalastat bio podložan interakciji lijekova s citokromima P450. Farmakokinetičko ispitivanje u zdravih muških dobrovoljaca s dozom od 150 mg [14C]-migalastatklorida pokazalo je da se 99 % radioaktivno označene doze nađene u plazmi sastojalo od neizmijenjenog migalastata (77 %) te od tri dehidrogenirana konjugirana metabolita O-glukuronida M1 do M3 (13 %). Otprilike 9 % ukupne radioaktivnosti bilo je nedodijeljeno.

Eliminacija

Farmakokinetičko ispitivanje u zdravih muških dobrovoljaca s dozom od 150 mg

[14C]-migalastatklorida pokazalo je da je otprilike 77 % radioaktivno označene doze pronađeno u urinu od kojih je 55 % bilo izlučeno kao neizmijenjeni migalastat, a 5 % kao kombinirani metaboliti M1, M2 i M3. Otprilike 3 % ukupne radioaktivnosti uzorka bilo je od nedodijeljenih komponenata. Otprilike 20 % ukupne radioaktivno označene doze izlučeno je u fecesu, a neizmijenjeni migalastat bio je jedina mjerena komponenta.

Nakon povećavanja jednokratnih oralnih doza (25 do 675 mg migalastatklorida) nije primijećen nikakav trend za klirens CL/F. Pri dozi od 150 mg CL/F je iznosio otprilike 11 do 14 l/sat. Nakon primjene istih doza srednje poluvrijeme eliminacije (t1/2) kretalo se u rasponu od otprilike 3 do 5 sati.

Posebne populacije

Bolesnici s oštećenjem funkcije bubrega

Galafold nije ispitivan u bolesnika s Fabryjevom bolešću koji imaju GFR manji od 30 mL/min/1,73 m2. U ispitivanju koje je uključivalo davanje jedne doze Galafolda u ispitanika koji nisu imali Fabryjevu bolest s različitim stupnjevima bubrežne insuficijencije, izloženosti su se povećale 4,3 puta u ispitanika s teškim oštećenjem funkcije bubrega (GFR < 30 mL/min/1,73 m2).

Bolesnici s oštećenjem funkcije jetre

Nisu provedena ispitivanja s ispitanicima s oštećenom funkcijom jetre. S obzirom na puteve metabolizma i izlučivanja, ne očekuje se da smanjena funkcija jetre može utjecati na farmakokinetiku migalastata.

Starije osobe (> 65 godina)

Klinička ispitivanja lijeka Galafold obuhvatila su mali broj bolesnika u dobi od 65 godina i starijih. U analizi populacijske farmakokinetike ocijenjen je učinak dobi na klirens migalastata iz plazme u populaciji bolesnika koji nisu prethodno primali ERT. Razlika u klirensu između bolesnika s Fabryjevom bolešću ≥ 65 godina i onih < 65 godina iznosila je 20 %, što se nije smatralo klinički značajnim.

39

VV-LAB-003886 - V1.0

Pedijatrijska populacija

Farmakokinetika migalastata opisana je u 20 adolescenata (12 do < 18 godina i tjelesne težine ≥ 45 kg) s Fabryjevom bolešću koji su primali isti režim doziranja kao i odrasli (kapsule od 123 mg migalastata svaki drugi dan) u otvorenom ispitivanju faze 3b (AT1001-020).

Ocjena bioekvivalencije izloženosti simulirana je u adolescenata (12 do < 18 godina) s tjelesnom težinom ≥ 45 kg i koji su primali 123 mg migalastata jednom svaki drugi dan u usporedbi s odraslima koji su primali isti režim doziranja. Vrijednosti AUCtau izvedene modelom u adolescentnih ispitanika (12 do < 18 godina) bile su slične izloženosti u odraslih.

Spol

Farmakokinetička svojstva migalastata nisu bila značajno različita između muškaraca i žena, neovisno o tome je li se radilo o zdravim dobrovoljcima ili osobama koje boluju od Fabryjeve bolesti.

Neklinička ispitivanja ne ukazuju na poseban rizik za ljude na temelju ispitivanja jednokratne doze i ponovljenih doza, uz iznimku prolazne i potpuno reverzibilne neplodnosti u mužjaka štakora povezane s liječenjem migalastatom. Neplodnost povezana s liječenjem migalastatom zabilježena je pri klinički značajnim izloženostima. Potpuna reverzibilnost zabilježena je nakon četiri tjedna od prestanka uzimanja lijeka. Slični nalazi primijećeni su pretklinički nakon liječenja drugim iminošećerima. U ispitivanju embrio-fetalne toksičnosti u kunića, nalazi koji uključuju embrio-fetalnu smrt, smanjenje srednje fetalne težine, usporenu osifikaciju i blago povećanu incidenciju malih koštanih abnormalnosti primijećeni su samo u dozama povezanima s toksičnošću za majku.

U ispitivanju kancerogenosti u štakora u trajanju od 104 tjedna bila je povećana incidencija adenoma stanica otočića gušterače u mužjaka pri razinama doza 19 puta višima od izloženosti (AUC) pri klinički djelotvornoj dozi. Riječ je o čestom spontanom tumoru u mužjaka štakora hranjenih

ad libitum. U nedostatku sličnih nalaza u ženki, rezultata baterija ispitivanja genotoksičnosti ili ispitivanja kancerogenosti s miševima Tg.rasH2 te nedostatku preneoplastičnih nalaza u gušterači u glodavaca ili majmuna, navedena pojava u mužjaka štakora ne smatra se povezanom s liječenjem te njezin značaj za ljude nije poznat.

Sadržaj kapsule

Škrob, prethodno geliran (kukuruzni) Magnezijev stearat

Ovojnica kapsule

Želatina

Titanijev dioksid (E171) Indigo carmine (E132)

40

VV-LAB-003886 - V1.0

Tinta za označavanje

Šelak

Željezov oksid, crni Kalijev hidroksid

Nije primjenjivo.

4 godine

Lijek ne zahtijeva čuvanje na određenoj temperaturi. Čuvati u originalnom pakiranju radi zaštite od vlage.

PVC / PCTFE / PVC/Al blister. Pakiranje od 14 kapsula.

Neiskorišteni lijek ili otpadni materijal potrebno je zbrinuti sukladno nacionalnim propisima.

Galafold sadrži djelatnu tvar migalastat.

Lijek se koristi za dugotrajno liječenje Fabryjeve bolesti u odraslih i adolescenata u dobi od 12 godina i starijih koji imaju određene genske mutacije (promjene).

Fabryjevu bolest uzrokuje nedostatak ili oštećenje enzima naziva alfa-galaktozidaza A (α-Gal A). Ovisno o vrsti mutacije (promjene) u genu koji proizvodi enzim α-Gal A, taj enzim ne funkcionira pravilno ili ga uopće nema. Oštećenje tog enzima dovodi do abnormalnog taloženja masne tvari poznate pod nazivom globotriaozilceramid (GL-3) u bubrezima, srcu i ostalim organima, što dovodi do pojave simptoma Fabryjeve bolesti.

Lijek djeluje na način da stabilizira enzim koji tijelo prirodno proizvodi, tako da može bolje smanjivati količinu tvari GL-3 koja se nakuplja u stanicama i tkivima.

Nemojte uzimati Galafold

 ako ste alergični na migalastat ili neki drugi sastojak ovog lijeka (naveden u dijelu 6.).

Upozorenja i mjere opreza

Kapsule od 123 mg migalastata nisu prikladne za djecu (≥ 12 godina) tjelesne težine manje od 45 kg.

Razgovarajte sa svojim liječnikom prije uzimanja lijeka Galafold ako trenutačno uzimate enzimsku nadomjesnu terapiju.

Ne smijete uzimati Galafold ako također primate enzimsku nadomjesnu terapiju.

VV-LAB-003886 - V1.0

Vaš liječnik će nadzirati Vaše stanje i provjeravati djeluje li lijek svakih 6 mjeseci tijekom terapije lijekom Galafold. Ako se Vaše stanje pogorša, Vaš liječnik može obaviti dodatnu procjenu ili prekinuti liječenje lijekom Galafold.

Razgovarajte sa svojim liječnikom prije uzimanja lijeka Galafold ako imate jako smanjenu funkciju bubrega jer se ne preporučuje primjena lijeka Galafold u bolesnika s teškom bubrežnom insuficijencijom (brzina glomerularne filtracije (engl. glomerular filtration rate, GFR) manja od 30 mL/min/1,73m2).

Djeca

Djeca mlađa od 12 godina

Lijek nije ispitan u djece mlađe od 12 godina, stoga nisu utvrđene sigurnost i djelotvornost u toj dobnoj skupini.

Drugi lijekovi i Galafold

Obavijestite svog liječnika, ljekarnika ili medicinsku sestru ako uzimate, nedavno ste uzeli ili biste mogli uzeti bilo koje druge lijekove. Ovo uključuje lijekove nabavljene bez recepta, uključujući dodatke prehrani i biljne lijekove.

Naročito obavijestite svog liječnika ako uzimate lijekove ili dodatke prehrani koji sadrže kofein jer ti lijekovi mogu utjecati na učinak lijeka Galafold ako se uzimaju tijekom razdoblja posta.

Budite upoznati s lijekovima koje uzimate. Vodite popis tih lijekova i pokažite ga svom liječniku i ljekarniku svaki put kada dobijete novi lijek.

Trudnoća, dojenje i plodnost

Trudnoća

Iskustvo s uporabom ovog lijeka u trudnica vrlo je ograničeno. Galafold se ne preporuča tijekom trudnoće. Ako ste trudni, mislite da biste mogli biti trudni ili planirate imati dijete, obratite se svom liječniku za savjet prije nego uzmete ovaj lijek.

Žene koje mogu zatrudnjeti trebaju koristiti učinkovitu kontracepciju tijekom uzimanja lijeka Galafold.

Dojenje

Ne uzimajte lijek ako dojite prije nego što se savjetujete sa svojim liječnikom, ljekarnikom ili medicinskom sestrom. Nije poznato izlučuje li se ovaj lijek u majčino mlijeko. Vaš liječnik odlučit će morate li prekinuti dojenje ili privremeno prekinuti uzimanje lijeka, uzimajući u obzir koristi dojenja za dijete i koristi lijeka Galafold za majku.

Plodnost u muškaraca

Još nije poznato utječe li ovaj lijek na plodnost u muškaraca. Učinci lijeka Galafold na plodnost u ljudi nisu ispitani.

Plodnost u žena

Još nije poznato utječe li ovaj lijek na plodnost u žena.

Ako planirate imati dijete, obratite se za savjet svom liječniku, ljekarniku ili medicinskoj sestri.

Upravljanje vozilima i strojevima

Nije vjerojatno da će ovaj lijek utjecati na Vašu sposobnost upravljanja vozilima i strojevima.

VV-LAB-003886 - V1.0

Uvijek uzmite ovaj lijek točno onako kako Vam je rekao liječnik, ljekarnik ili medicinska sestra. Provjerite s liječnikom, ljekarnikom ili medicinskom sestrom ako niste sigurni.

Uzmite jednu kapsulu lijeka Galafold svaki drugi dan u isto vrijeme. Nemojte uzimati Galafold dva uzastopna dana.

Nemojte konzumirati hranu ili kofein najmanje 2 sata prije i 2 sata poslije uzimanja lijeka. Taj minimum od 4 sata posta u vrijeme uzimanja lijeka potreban je kako bi se omogućila potpuna apsorpcija lijeka.

Voda (obična, s okusom, zaslađena), voćni sokovi bez pulpe i gazirani napitci bez kofeina mogu se uzimati tijekom razdoblja 4-satnog posta.

Progutajte cijelu kapsulu. Nemojte rezati, drobiti i žvakati kapsulu.

VV-LAB-003886 - V1.0

VV-LAB-003886 - V1.0

VV-LAB-003886 - V1.0

Ako uzmete više lijeka Galafold nego što ste trebali

Ako uzmete više kapsula nego što ste trebali, trebate prekinuti uzimanje lijeka i obratiti se svom liječniku. Mogli biste dobiti glavobolju i osjetiti omaglicu.

Ako ste zaboravili uzeti Galafold

Ako zaboravite uzeti kapsulu u uobičajeno vrijeme, ali sjetite se kasnije, možete uzeti kapsulu samo ako je to unutar 12 sati od uobičajenog vremena uzimanja doze. Ako je prošlo više od 12 sati, trebate nastaviti uzimati Galafold onog dana i u ono doba za koje je predviđena sljedeća doza u skladu s rasporedom doziranja svakog drugog dana.

Nemojte uzeti dvije kapsule kako biste nadoknadili zaboravljenu dozu.

VV-LAB-003886 - V1.0

Ako prestanete uzimati Galafold

Nemojte prestati uzimati lijek bez prethodnog razgovora sa svojim liječnikom.

U slučaju bilo kakvih pitanja u vezi s primjenom ovog lijeka, obratite se liječniku, ljekarniku ili medicinskoj sestri.

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Vrlo često: mogu se javiti u više od 1 na 10 osoba  glavobolja

Često: mogu se javiti u do 1 na 10 osoba

 palpitacije (osjećaj lupanja srca)

 osjećaj vrtnje (vrtoglavica)  proljev

 mučnina

 bol u želucu  zatvor

 suha usta

 iznenadna potreba za pražnjenjem crijeva

 probavne tegobe (dispepsija)

 umor

 povećane razine kreatin fosfokinaze u krvnim pretragama

 porast težine

 grčevi u mišićima

 bol u mišićima (mialgija)  bolni ukočeni vrat

(tortikolis)

 trnci u udovima (parestezija)

 omaglica

 smanjenje osjeta dodira ili osjetljivosti kože (hipoestezija)

 depresija

 proteini u mokraći (proteinurija)

 nedostatak zraka (dispneja)

 krvarenje iz nosa (epistaksa)

 osip

 ustrajan svrbež (pruritus)  bol

Manje često: mogu se javiti u do 1 na 100 osoba

 iznenadno oticanje kože ili sluznice (npr. usana, jezika, oka itd.) ili oboje (angioedem)

Prijavljivanje nuspojava

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika, ljekarnika ili medicinsku sestru. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave možete prijaviti izravno putem nacionalnog sustava za prijavu nuspojava: . Prijavljivanjem nuspojava možete pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

Lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na kutiji i blisteru iza oznake „Rok valjanosti”. Rok valjanosti odnosi se na zadnji dan navedenog mjeseca.

Lijek ne zahtijeva čuvanje na određenoj temperaturi. Čuvati u originalnom pakiranju radi zaštite od vlage.

Nikada nemojte nikakve lijekove bacati u otpadne vode ili kućni otpad. Pitajte svog ljekarnika kako baciti lijekove koje više ne koristite. Ove će mjere pomoći u očuvanju okoliša.

VV-LAB-003886 - V1.0

Što Galafold sadrži

- Djelatna tvar je migalastat. Jedna kapsula sadrži migalastatklorid u količini koja odgovara 123 mg migalastata.

- Drugi sastojci su:

Sadržaj kapsule: prethodno geliran škrob (kukuruzni) i magnezijev stearat Ovojnica kapsule: želatina, titanijev dioksid (E171) i indigo carmine (E132) Tinta za označavanje: šelak, crni željezov oksid i kalijev hidroksid

Kako Galafold izgleda i sadržaj pakiranja

Neprozirne, plave i bijele tvrde kapsule, označene oznakom „A1001” crnom tintom, tvrda kapsula veličine 2 (6,4 x 18,0 mm) koja sadrži prašak bijele do svijetlosmeđe boje.

Galafold je dostupan u obliku blister pakiranja koje sadrži 14 kapsula.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet Amicus Therapeutics Europe Limited

Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolin Road

Blanchardstown, Dublin D15 AKK1

Irska

Tel: +353 (0) 1 588 0836 Fax: +353 (0) 1 588 6851

e-pošta: [email protected]

Proizvođač

Almac Pharma Services (Ireland) Limited Finnabair Industrial Estate

Dundalk, Co. Louth A91 P9KD

Irska

Za sve informacije o ovom lijeku obratite se lokalnom predstavniku nositelja odobrenja za stavljanje lijeka u promet (ako ne možete stupiti u kontakt sa svojim predstavnikom tvrtke Amicus telefonom, obratite mu se na

adresu e-pošte navedenu u nastavku):

België/Belgique/Belgien

Amicus Therapeutics Europe Limited Tél/Tel: (+32) 0800 89172

e-mail: [email protected]

Bъlgariя

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+359) 00800 111 3214

imeйl: [email protected]

Česká republika

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+420) 800 142 207

e-mail: [email protected]

Lietuva

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+370) 8800 33167

El. paštas: [email protected]

Luxembourg/Luxemburg

Amicus Therapeutics Europe Limited Tél/Tel: (+352) 800 27003

e-mail: [email protected]

Magyarország

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+36) 06 800 21202

e-mail: [email protected]

VV-LAB-003886 - V1.0

Danmark

Amicus Therapeutics Europe Limited Tlf.: (+45) 80 253 262

e-mail: [email protected]

Deutschland

Amicus Therapeutics GmbH Tel: (+49) 0800 000 2038

E-Mail: [email protected]

Eesti

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+372) 800 0111 911

e-post: [email protected]

Ελλάδα

Amicus Therapeutics Europe Limited Τηλ: (+30) 00800 126 169

e-mail: [email protected]

España

Amicus Therapeutics S.L.U. Tel: (+34) 900 941 616

e-mail: [email protected]

France

Amicus Therapeutics SAS Tél: (+33) 0 800 906 788

e-mail: [email protected]

Hrvatska

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+385) 0800 222 452

e-pošta: [email protected]

Ireland

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+353) 1800 936 230

e-mail: [email protected]

Ísland

Amicus Therapeutics Europe Limited Sími: (+354) 800 7634

Netfang: [email protected]

Italia

Amicus Therapeutics S.r.l. Tel: (+39) 800 795 572

e-mail: [email protected]

Malta

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+356) 800 62674

e-mail: [email protected]

Nederland

Amicus Therapeutics BV Tel: (+31) 0800 022 8399

e-mail: [email protected]

Norge

Amicus Therapeutics Europe Limited Tlf: (+47) 800 13837

e-post: [email protected]

Österreich

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+43) 0800 909 639

E-Mail: [email protected]

Polska

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+48) 0080 012 15475

e-mail: [email protected]

Portugal

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+351) 800 812 531

e-mail: [email protected]

România

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+40) 800 476 561

e-mail: [email protected]

Slovenija

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+386) 0800 81794

e-pošta: [email protected]

Slovenská republika

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+421) 0800 002 437

e-mail: [email protected]

Suomi/Finland

Amicus Therapeutics Europe Limited Puh/Tel: (+358) 0800 917 780

sähköposti/e-mail: [email protected]

VV-LAB-003886 - V1.0

Κύπρος

Amicus Therapeutics Europe Limited Τηλ: (+357) 800 97595

e-mail: [email protected]

Latvija

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+371) 800 05391

e-pasts: [email protected]

Ova je uputa zadnji put revidirana u

Ostali izvori informacija

Sverige

Amicus Therapeutics Europe Limited Tfn: (+46) 020 795 493

e-post: [email protected]

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na internetskoj stranici Europske agencije za lijekove: https://www.ema.europa.eu. Tamo se također nalaze poveznice na druge internetske stranice o rijetkim bolestima i njihovom liječenju.

VV-LAB-003886 - V1.0