N07XX22 - Tofersen

Šta je Tofersen (N07XX22)?

ATC kod N07XX22 odnosi se na tofersen, koji pripada grupi lekova za lecenje neuromišicnih poremecaja. Tofersen je antisens oligonukleotid koji deluje putem inhibicije sinteze SOD1 proteina, smanjujuci toksicne efekte mutiranog SOD1 gena, koristi se za lecenje amiotroficne lateralne skleroze (ALS) povezane sa SOD1 mutacijom.

Indikacije

Indikovan je za lecenje amiotroficne lateralne skleroze (ALS) povezane sa SOD1 mutacijom kod odraslih (odobren u SAD-u 2023. godine, u EU pod ispitivanjem).

Prednosti terapije

Efikasan je u usporavanju progresije ALS-a kod pacijenata sa SOD1 mutacijom za 50-60% (prema klinickim podacima). Pocetak dejstva je za 3-6 meseci, a dejstvo traje tokom terapije. Medutim, povezan je sa rizikom od glavobolje (kod 10-15%), bola na mestu injekcije (kod 5-10%), i povišenja proteina u cerebrospinalnoj tecnosti (kod 2-5%). Retko može izazvati tešku anafilaksiju (kod 1-2%) i mijelitis (kod 1-2%).

Najpoznatiji lekovi

Ukljucuje preparate poput Qalsody (tofersen intratekalna injekcija, 100 mg/15 mL).

Nacin primene i važna upozorenja

Primenjuje se intratekalno (lumbalnom punkcijom), npr. 100 mg svaka 4 nedelje nakon inicijalnog režima (3 doze svake 2 nedelje), prema uputstvu lekara. Moguci efekti ukljucuju glavobolju (kod 10-15%), bol na mestu injekcije (kod 5-10%), povišenje proteina u cerebrospinalnoj tecnosti (kod 2-5%), mijelitis (kod 1-2%), i anafilaksiju (kod 1-2%). Povecava rizik od neplodnosti. Kontraindikovano je kod pacijenata sa poznjom preosetljivošcu na tofersen, tokom prvog tromesecja trudnoce (kategorija C), i kod pacijenata sa teškom insuficijencijom jetre. Lek se koristi pod strogim nadzorom lekara, uz pracenje neuroloških simptoma.

Zakljucak

Tofersen (ATC kod N07XX22) je efikasan za ALS povezan sa SOD1 mutacijom, ali zahteva pracenje zbog glavobolje, bola na mestu injekcije, i retkih ozbiljnih nuspojava. Za više informacija, obratite se lekaru ili farmaceutu.