M09AX08 - Golodirsen

Šta je Golodirsen?

ATC kod M09AX08 odnosi se na golodirsen. Ovaj preparat je antisense oligonukleotid, koristi se za lecenje Duhenove mišicne distrofije (DMD) kod pacijenata sa specificnim mutacijama, delujuci tako što omogucava preskakanje eksona 53 u genu za distrofin, cime se omogucava proizvodnja skracene, ali funkcionalne verzije distrofina.

Indikacije

Indikovan je za lecenje Duhenove mišicne distrofije kod pacijenata sa mutacijom u genu za distrofin koja je podložna preskakanju eksona 53 (oko 8% DMD pacijenata), gde pomaže u usporavanju progresije bolesti.

Prednosti terapije

Usporava progresiju bolesti kod 60-70% pacijenata sa odgovarajucom mutacijom, povecava proizvodnju distrofina u mišicima (prosecno za 1-2% nakon 48 nedelja), i može poboljšati distancnu test hodanja (6-minutni test hodanja) za 20-30 metara u proseku nakon 1-2 godine.

Najpoznatiji lekovi

Ukljucuje preparate poput golodirsena u dozi od 30 mg/kg jednom nedeljno, u obliku rastvora za intravensku infuziju (poznato kao Vyondys 53).

Nacin primene i važna upozorenja

Primenjuje se intravenski, npr. golodirsen 30 mg/kg jednom nedeljno tokom 35-60 minuta, prema uputstvu lekara, obicno u bolnickim uslovima ili pod nadzorom specijaliste. Moguci efekti ukljucuju reakcije na infuziju (npr. groznica, crvenilo kod 10-20% pacijenata), glavobolju, mucninu, nefrotoksicnost (retko, sa povišenim kreatininom), i alergijske reakcije (retko). Kontraindikovana je kod pacijenata sa poznatom preosetljivošcu na lek, i zahteva oprez kod pacijenata sa bubrežnim oboljenjima zbog potencijalne nefrotoksicnosti. Lek je odobren pod uslovnom autorizacijom u SAD (FDA 2019), ali nije odobren u EU zbog ogranicenih dokaza o klinickoj koristi.

Zakljucak

Golodirsen (ATC kod M09AX08) je inovativan lek za lecenje Duhenove mišicne distrofije kod pacijenata sa specificnim mutacijama, sa skromnim efektom na usporavanje progresije bolesti, ali zahteva dalja istraživanja o dugorocnoj efikasnosti i bezbednosti, a dostupnost je ogranicena zbog regulatornih ogranicenja. Za više informacija, obratite se lekaru ili farmaceutu.